前沿 | als研究取得突破性进展 新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程-pg电子官方

2024-04-30 09:04:06 6

肌萎缩侧索硬化症(als)研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学pg电子最新网站入口官网27日报道,一种美国研发的反义寡核苷酸(aso)药物toferson显著减缓了一名als患者的疾病进程。服药4年后,该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话,过着积极而充实的社交生活。该研究旨在评估一种为sod1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。通过鞘内注射给药,靶向突变sod1基因的mrna,促进其降解,从而减少突变型sod1蛋白和神经丝轻链nfl(渐冻症生物标志物)。(来源:科技日报)

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